Žádosti FN Motol o úhradu genového léku, svým principem prvního systémového genového léku na světě, bylo vyhověno. Zdravotní pojišťovny všech tří dětí, které na lék čekají, se s nemocnicí dohodly na proplacení léku, jehož cena je necelých 54 milionů korun.
Nejdříve se bude Zolgensma objednávat pro malého Maxe, který ve FN Motol už podstoupil test na případné protilátky proti virovému vektoru, a to s negativním výsledkem. Speciální objednávka odešla z nemocniční lékárny dnes odpoledne. Lék by pak měl do ČR dorazit přibližně do 14 dní.
Lék Zolgensma
Zolgensma je světově prvním lékem systémové genové léčby v medicíně, která u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta či v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla. Jde o první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha. A to dokonce třeba jednou pro vždy, což je naprosto přelomové.
„Podání tohoto léku otevírá novou éru medicíny, která je nová jak v typu podání, tak bohužel i v ceně,“ říká JUDr. Ing. Miloslav Ludvík, MBA, ředitel FN Motol.
Malý Oliver a Adam
Dnes dopoledne byli ve FN Motol vyšetřeni také malý Oliver a Adam. Adam se stejně jako Max už podrobil testování a jeho výsledky budou známé nejpozději do 3 dnů. Pokud tyto testy pro podání léku vyjdou příznivě, bude se následně, tedy ke konci tohoto týdne, pro něj lék objednávat. Oliver bude v příštím týdnu nejdříve ještě krátce hospitalizován kvůli nastavení symptomatické léčby. Poté bude stejně jako u obou předchozích následovat testování. Když bude úspěšné, nebude už ani u něj nic bránit objednání a podání léku, které se předpokládá přibližně na přelomu května a června.
„To, jestli léčba splní očekávání, budeme schopni říct cca do 3 měsíců od podání léku,“ doplňuje MUDr. Jana Haberlová, Ph.D., vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.
Zdroj a foto: FN Motol